Νέα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο Cure SMA επισημαίνουν το δυνητικό όφελος της χορήγησης nusinersen σε βρέφη και μικρά παιδιά με μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη γονιδιακή θεραπεία
Νέα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο Cure SMA επισημαίνουν το δυνητικό όφελος της χορήγησης nusinersen σε βρέφη και μικρά παιδιά με μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη γονιδιακή θεραπεία
- Ενδιάμεσα αποτελέσματα από τη μελέτη RESPOND καταδεικνύουν βελτιωμένη κινητική λειτουργία στους περισσότερους συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία με nusinersen μετά το onasemnogeneabeparvovec
- Η Biogen παρουσίασε επίσης νέα στοιχεία από την καθημερινή κλινική πρακτική αλλά και την πρόοδο στην ανάπτυξη ενός καινοτόμουιατροτεχνολογικού προϊόντος για τη βελτίωση της θεραπευτικής εμπειρίας των ασθενών
Η Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ανακοίνωσε νέα δεδομένα για το nusinersen που απαντούν σε σημαντικά ερωτήματα της κοινότητας ασθενών, φροντιστών και επαγγελματιών υγείας της ΝωτιαίαςΜυϊκής Ατροφίας (SMA). Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο Έρευνας και Κλινικής Φροντίδας για την SMAτουφορέα Cure SMA που πραγματοποιήθηκεστηΦλόριντα(29 Ιουνίου-2 Ιουλίου 2023).
«Το ετήσιο Συνέδριο τουCure SMA είναι μια μοναδική ευκαιρία για να αλληλεπιδράσουμεμε τους επαγγελματίες υγείας, τους ασθενείς και τους φροντιστές που συμμετέχουν, να αντλήσουμε γνώσεις από την εμπειρία τους και να παρουσιάσουμε ερευνητικά δεδομένα που ανταποκρίνονται στις θεραπευτικές ανάγκες της SMAκοινότητας» δήλωσε η MahaRadhakrishnan, M.D., ChiefMedicalOfficer της Biogen. «Είμαστε στην ευχάριστη θέση να παρουσιάσουμε τα νέα δεδομένα μας, συμπεριλαμβανομένων των πρώιμων αποτελεσμάτων από τη μελέτη RESPONDγια την αξιολόγηση του κλινικού οφέλους και της ασφάλειας της θεραπείας με nusinersen μετά τη γονιδιακή θεραπεία».
Ενδιάμεση ανάλυσηκλινικώνδεδομένων τηςμελέτης RESPOND
Η RESPOND είναι μια εξελισσόμενη, διετήςμελέτη Φάσης 4 ανοιχτής επισήμανσης για την αξιολόγηση των κλινικών εκβάσεων και της ασφάλειας μετά τη θεραπεία με nusinersen σε βρέφη και μικρά παιδιά με SMA που έχουν μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη θεραπεία με onasemnogeneabeparvovec. Τα ενδιάμεσα ευρήματα αποτελεσματικότητας στους έξι μήνες από 29* συμμετέχοντες στη μελέτη που έλαβαν θεραπεία μεnusinersen καταδεικνύουν:
- Βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία στους περισσότερους συμμετέχοντες, όπως μετρήθηκαν με βάση τη μέση συνολική βαθμολογία της Ενότητας 2 της Βρεφικής Νευρολογικής Εξέτασης Hammersmith (HINE-2) από την έναρξη της μελέτης
- Οι συμμετέχοντες με δύο αντίγραφα του γονιδίου SMN2 (n=24) παρουσίασαν βελτίωση κατά μέσο όρο άνω των 5 βαθμών στη HINE-2
- Όλοι οι συμμετέχοντες με τρία αντίγραφα του SMN2 (n=3) παρουσίασαν βελτίωση.Δεν υπολογίστηκε μέση μεταβολή από την έναρξη της μελέτης λόγω του μικρού αριθμού των συμμετεχόντων
- Οι περισσότεροι συμμετέχοντες (25/27) με αναφερόμενη από τον ερευνητή υποβέλτιστη κινητική λειτουργία κατά την έναρξη της μελέτης παρουσίασαν βελτίωση.
Μετά από μια διάμεση παραμονή 230,5 ημερών στη μελέτη, σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα (ΑΣ)αναφέρθηκαν σε 13/38 συμμετέχοντες (34%). Κανένα σοβαρό ΑΣ δεν θεωρήθηκε σχετιζόμενο με το nusinersen ούτε οδήγησε σε απόσυρση από τη μελέτη. Κανένα νέο ζήτημα ασφάλειας δεν ταυτοποιήθηκε σε ενταχθέντες ασθενείς που έλαβαν nusinersen μετά το onasemnogeneabeparvovec. Επιπλέον ενδιάμεσες αναλύσεις κλινικών δεδομένων από τη μελέτη RESPOND παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο.
«Μαθαίνουμε ότι η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να μην καλύπτει θεραπευτικά όλους τους κινητικούς νευρώνες, αφήνοντας ένα περιθώριο εξέλιξης της νόσου» δήλωσε η CrystalProud, M.D., Παιδονευρολόγος στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο King’s Daughters. «Η μελέτη RESPOND έχει ξεκινήσει να αναδεικνύειμια μη καλυπτόμενη ανάγκη σε κάποιους ασθενείς με SMA που έχουν λάβει θεραπεία με onasemnogeneabeparvovec, των οποίων οι εκβάσεις δεν έχουν ανταποκριθείστις κλινικές προσδοκίες. Αυτά τα ενδιάμεσα αποτελέσματα παρέχουν στην κοινότητα τα πρώτα κλινικά δεδομένα της μελέτης για την αξιολόγηση της θεραπείας με nusinersen μετά το onasemnogeneabeparvovec και υποδεικνύουν ότι μπορεί να υπάρχει δυνατότητα επιπρόσθετου οφέλους με τη θεραπεία με nusinersen».
Νέα ανάλυση που αξιολογεί τη συμβολή του nusinersen στην καθημερινή κλινική πρακτική
Μια συστηματική επισκόπηση της βιβλιογραφίας και μετα-ανάλυση που αξιολογεί τη συμβολή του nusinersen στην καθημερινή κλινική πρακτική στηνSMAβρεφικής έναρξηςη οποίαπαρουσιάστηκε, επισημαίνει τη σημασία της εξαγωγήςστοιχείων από την καθημερινή κλινική πρακτική προκειμένου να υπάρξει μια ολοκληρωμένη κατανόηση του θεραπευτικού οφέλους του nusinersen. Οι βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία και σε κινητικά ορόσημα που παρατηρήθηκαν σε μελέτες καθημερινής κλινικής πρακτικής ήταν μεγαλύτερες από ή συγκρίσιμες με εκείνες που παρατηρήθηκαν σε κλινικές δοκιμές, ενώ οι ασθενείς συνέχισαν να παρουσιάζουν βελτίωση λαμβάνοντας θεραπεία με nusinersenμε μεγαλύτερη διάρκεια.
Πρόοδος σχετικά με μια καινοτόμοσυσκευή που αποσκοπεί στην ενίσχυση της θεραπευτικής εμπειρίας
Από κοινού με την εταιρεία Alcyone Therapeutics, η Biogen εργάζεται για την ανάπτυξη της πρώτης εμφυτεύσιμης συσκευής που έχει σχεδιαστεί για να καταστήσει τη συχνή υποδόρια πρόσβαση για τη χορήγηση θεραπειών με αντινοηματικόολιγονουκλεοτίδιο πιο εύκολη. Η εταιρεία Alcyone ανακοίνωσε ότι ο FDA (Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκωντων ΗΠΑ) ενέκρινε μια ειδική άδεια (InvestigationalDeviceExemption) για την έναρξη μιας εγκριτικής δοκιμής του Συστήματος ThecaFlex Drx™ (ThecaFlex). Αυτό το καλοκαίρι, η Alcyone σχεδιάζει να ξεκινήσει την αρχική ένταξη ασθενών στη μελέτη PIERRE (clinicaltrials.gov), η οποία θα αξιολογήσει την ασφάλεια και την απόδοση του ThecaFlex για την παροχή του nusinersen σε ασθενείς με SMA.
Σχετικά με το nusinersen
Το nusinersen είναι εγκεκριμένο για τη θεραπεία βρεφών, παιδιών και ενηλίκων με NωτιαίαMυϊκήAτροφία (SMA)σε περισσότερες από 60 χώρες. Αποτελεί θεμελιώδη θεραπεία στην SMAκαι περισσότεροι από 14.000 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με nusinersen παγκοσμίως.1
Το nusinersen είναι ένα αντινοηματικόολιγονουκλεοτίδιο (ASO), το οποίο στοχεύει την κύρια αιτία τηςSMA μέσω της συνεχούς αύξησης των επιπέδων της πρωτεΐνης επιβίωσης κινητικού νευρώνα (SMN) πλήρους μήκους που παράγεται στον οργανισμό. Χορηγείται απευθείας στο κεντρικό νευρικό σύστημα, όπου εντοπίζονται οι κινητικοί νευρώνες, παρέχοντας τη θεραπεία στο σημείο όπου ξεκινά η νόσος.
Το nusinersen έχει επιδείξει διατηρούμενη αποτελεσματικότητα σε όλες τις ηλικίες και τους τύπους SMA, με ένα καλά εδραιωμένο προφίλ ασφάλειας που βασίζεται σε δεδομένα ασθενών που λάμβαναν θεραπεία για έως και 8 έτη,2 σε συνδυασμό με μια πολύ μεγάληεμπειρία στην καθημερινή κλινική πρακτική. Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του nusinersenπεριλαμβάνει περισσότερες από 10 κλινικές μελέτες, στις οποίες εντάχθηκαν περισσότερα από 460 άτομα από ένα ευρύ φάσμα πληθυσμών ασθενών, συμπεριλαμβανομένων δύο τυχαιοποιημένων ελεγχόμενων μελετών (ENDEAR και CHERISH). Οι εξελισσόμενες ανοιχτής επισήμανσης μελέτες επέκτασης SHINE και NURTURE αξιολογούν τις μακροχρόνιες επιδράσεις του nusinersen. Τα πιο συχνά παρατηρηθέντα ανεπιθύμητα συμβάντα στις κλινικές μελέτες ήταν λοίμωξηαναπνευστικού, πυρετός, δυσκοιλιότητα, κεφαλαλγία, έμετος και οσφυαλγία. Εργαστηριακές εξετάσεις μπορούν να πραγματοποιηθούν για λόγους επιτήρησης για ενδεχόμενη εμφάνιση νεφρικής τοξικότητας και διαταραχών της πήξης του αίματος, συμπεριλαμβανομένης της οξείας σοβαρής θρομβοπενίας (χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων), οι οποίες έχουν παρατηρηθεί μετά τη χορήγηση κάποιων ASO.
Η Biogen απέκτησε τα παγκόσμια δικαιώματα για την ανάπτυξη, την παραγωγή και την εμπορική διάθεση του nusinersen από την εταιρεία Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS).
Σχετικά με την Biogen
Η Biogen, που ιδρύθηκε το 1978, αποτελεί μια ηγέτιδα εταιρεία βιοτεχνολογίαςπαγκόσμιας εμβέλειας που έχει πρωτοστατήσει με μια σειρά επαναστατικών καινοτομιών, μεταξύ των οποίων ένα εκταταμένο χαρτοφυλάκιοθεραπειών για την αντιμετώπιση της πολλαπλής σκλήρυνσης, η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, καθώς και δύο θεραπειέςπου επικεντρώνονται σε μια καθοριστική παθολογία της νόσου του Alzheimerπου έχουν αναπτυχθεί μέσω συνεργασιών. Η Biogen αναπτύσσει ένα χαρτοφυλάκιο υποψήφιων καινοτόμων θεραπειών στη νευρολογία, τη νευροψυχιατρική, την εξειδικευμένη ανοσολογία και τα σπάνια νοσήματα, παραμένοντας εστιασμένη στον σκοπό της να υπηρετεί την ανθρωπότητα μέσω της επιστήμης προάγοντας παράλληλα έναν πιο υγιή, πιο βιώσιμο και δίκαιο κόσμο.
HBiogenαναρτά σε τακτά χρονικά διαστήματα πληροφορίες που μπορεί να είναι σημαντικές για τους επενδυτές στον ιστότοπο www.biogen.com. Ακολουθήστε την εταιρεία στα μέσα κοινωνικής δικτύωσης – Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube.
Biogen – Δήλωση Πρόβλεψης
Αυτό το Δελτίο Τύπου περιλαμβάνει δηλώσεις πρόβλεψης που αφορούν σε μελλοντικές εξελίξεις, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων που διατυπώνονται στο πλαίσιο των διατάξεων περί ασφαλούς λιμένα της νομοθετικής πράξης PrivateSecuritiesLitigationReform Act του 1995, σε σχέση με τα πιθανά οφέλη, την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του nusinersen, τα πιθανά οφέλη από τις συνεργασίες της Biogen– συμπεριλαμβανομένων εκείνων με την Alcyon, τα πιθανά οφέλη μιαςεμφυτεύσιμηςσυσκευής που έχει σχεδιαστεί για να καταστίσει δυνατή τη χορήγηση θεραπειών ASO, τα αποτελέσματα ορισμένων δεδομένων από την καθημερινή κλινική πρακτική, το πρόγραμμα έρευνας και ανάπτυξης που διαθέτει η εταιρεία για την ταυτοποίηση και τη θεραπεία της SMA, κλινικά προγράμματα ανάπτυξης, κλινικές δοκιμές και έγγραφα και παρουσιάσεις δεδομένων, τα πιθανά οφέλη και τα αποτελέσματα από τη θεραπεία της SMA, καθώς και τους κινδύνους και τις αβεβαιότητες που σχετίζονται με την ανάπτυξη και την εμπορική διάθεση του φαρμάκου. Αυτές οι δηλώσεις μπορεί να χαρακτηρίζονται από λέξεις όπως «στόχος», «αναμένεται», «πιστεύεται», «θα μπορούσε», «εκτιμάται», «προβλέπεται», «προτίθεται» «ενδέχεται», «σχεδιάζεται», «δυνητική», «πιθανή», «θα», «θα ήταν», καθώς και άλλες λέξεις και όρους με παρόμοια σημασία. Δεν θα πρέπει να βασίζεστε σε υπερβολικό βαθμό σε αυτές τις δηλώσεις ή στα επιστημονικά δεδομένα που παρουσιάζονται.
Οι δηλώσεις αυτές ενέχουν κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν την ουσιώδη διαφοροποίηση των πραγματικών αποτελεσμάτων από εκείνα που αντανακλώνται σε αυτές τις δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων, αλλά όχι περιοριστικά, κινδύνων που σχετίζονται με την εμφάνιση ανεπιθύμητων συμβάντων ασφάλειας ή/και μη αναμενόμενων ανησυχιών που μπορεί να προκύψουν από επιπρόσθετα δεδομένα ή αναλύσεις, τον ενδεχόμενο κίνδυνο η εταιρεία να μην καταφέρει να εντάξει τον πλήρη αριθμό ασθενών στις κλινικές δοκιμές ή η ένταξη να απαιτήσει περισσότερο χρόνο από τον αναμενόμενο, την αδυναμία λήψης εγκρίσεων από τις ρυθμιστικές αρχές σε άλλες δικαιοδοσίες, τους κινδύνους από μη αναμενόμενες δαπάνες ή καθυστερήσεις, την αδυναμία προστασίας και επιτήρησης των δεδομένων της εταιρείας,των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας και άλλα ιδιοκτησιακά δικαιώματα, καθώς και αβεβαιότητες που σχετίζονται με αξιώσεις και αμφισβητήσεις πνευματικής ιδιοκτησίας, την ενδεχόμενη απαίτηση από τις ρυθμιστικές αρχές για επιπρόσθετες πληροφορίες ή περαιτέρω μελέτες, αξιώσεις αστικής ευθύνης λόγω ελαττωματικών προϊόντων, κινδύνους από τη συνεργασία με τρίτους, καθώς και τον άμεσο και έμμεσο αντίκτυπο της συνεχιζόμενης πανδημίας της COVID-19 στον κύκλο εργασιών, τα λειτουργικά αποτελέσματα και την οικονομική κατάσταση της Biogen. Τα προαναφερθέντα περιγράφουν πολλούς, αν και όχι όλους, από τους παράγοντες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τη διαφοροποίηση των πραγματικών αποτελεσμάτων από τα προσδοκώμενα από την Biogen αποτελέσματα, όπως αυτά περιγράφονται σε οποιαδήποτε δήλωση που αφορά σε μελλοντικές εξελίξεις. Οι επενδυτές θα πρέπει να λάβουν υπ’ όψιν τους αυτή την προειδοποιητική δήλωση, καθώς και τους παράγοντες κινδύνου που προσδιορίζονται στην πιο πρόσφατη ετήσια ή τριμηνιαία έκθεση της Biogen και σε άλλες αναφορές που έχει υποβάλει στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC) των ΗΠΑ. Οι δηλώσεις αυτές ισχύουν μόνο κατά την ημερομηνία αυτού του Δελτίου Τύπου. HBiogenδεν αναλαμβάνει οποιαδήποτε υποχρέωση για τη δημόσια επικαιροποίηση οποιωνδήποτε δηλώσεων που αφορούν σε μελλοντικές εξελίξεις.
*Σημείωση:Δύο συμμετέχοντες στη μελέτη RESPOND δεν αξιολογήθηκαν την Ημέρα 183 και, κατά συνέπεια, δεν συμπεριλήφθηκαν στον υπολογισμό της μέσης τιμής.
Βιβλιογραφικές Αναφορές:
- Based on commercial patients, early access patients, and clinical trial participants through December 31, 2022.
- Core Data sheet, Version 13, October 2021. Nusinersen. Biogen Inc, Cambridge, MA.
Δημοσιεύθηκε στο BiogenInvestors(https://investors.biogen.com/news–releases/) στις 30/06/2023